La terapia génica es factible en pacientes con anemia de Fanconi

Un equipo de investigadores científicos y clínicos de la Red Española de Investigación sobre anemia de Fanconi, coordinados por la División de Terapias Innovadoras del CIEMAT, demuestra por primera vez que la terapia génica en células madre de pacientes con Anemia de Fanconi es factible.

Dicho hallazgo ha sido publicado en la más prestigiosa revista de Hematología: BLOOD (La versión online puede descargarse de la revista BLOOD: 2017 Aug 11). En su artículo, los investigadores demuestran que el procedimiento de corrección génica basado en su propia tecnología permite subsanar la patología de las células madre de la médula ósea de estos pacientes.

La noticia ha sido destacada, asimismo, por el semanal “Cell Therapy News” el 21 de Agosto como Top Story por este periódico.
(http://app.e.stemcell.com/e/es.aspx?s=1832&e=238102&elq=2116a534594a4ee494bf618b4a74322c&elqaid=19871&elqat=1&elqTrackId=ad3c6ca8079d45afaa19fa353d0bcc41)

La demostración se fundamenta en un protocolo de corrección génica de las células madre hematopoyéticas de los pacientes. Después de su movilización a la sangre de los pacientes, las células madre se corrigieron con vectores virales de uso clínico, y una muy pequeña parte de las mismas fue trasplantada a ratones inmunodeficientes, en los que es posible la generación de células sanguíneas humanas.

De esta manera los científicos han demostrado por primera vez que a través de un procedimiento de terapia génica, células madre de pacientes con anemia de Fanconi pueden generar en los ratones trasplantados, células sanguíneas humanas libres de enfermedad.

Estos hallazgos suponen un gran impulso que refuerza la hipótesis de los investigadores según la cual la terapia génica será una nueva forma de tratar eficazmente a pacientes con anemia de Fanconi. Asimismo, resulta de particular interés para las expectativas de un ensayo clínico de terapia génica de estos pacientes, que actualmente está marcha en España, y que próximamente se abrirá en otros países Europeos.

Los autores del trabajo son:
Paula Río, Susana Navarro, Guillermo Guenechea, Rebeca Sánchez-Domínguez, Maria Luisa Lamana, Rosa Yañez, Jose A. Casado, Parinda A. Mehta, Maria Roser Pujol, Jordi Surrallés, Sabine Charrier, Anne Galy, José C. Segovia, Cristina Díaz de Heredia, Julián Sevilla y Juan Bueren.

Instituciones participantes:
CIEMAT; Hospital Infantil Universitario del Niño Jesús; Hospital Universitario Vall d’Hebron; Universidad Autónoma de Barcelona; CIBERER; IIS Fundación Jiménez Díaz; Cincinnati Children’s Hospital Medical Center; Hospital de la Santa Creu i Sant Pau y Genethon.

Juan A. Bueren.
Madrid, 29 Agosto 2017