Sala Blanca – Unidad de Terapia Celular y Génica

 

¿Qué es una Sala Blanca?

Una Sala Blanca es una instalación especialmente diseñada, construida y validada para cumplir las Normas de Correcta Fabricación (NCF) conocidas en inglés como Good Manufacturing Practices (GMP), condición necesaria para la fabricación de medicamentos de uso humano. Estas normas son requisitos de calidad específicos para fabricantes de medicamentos. La implantación del sistema de gestión de la calidad afecta al personal, a locales y equipos, al sistema de documentación, a los procesos de producción, al control de calidad, a la retirada de productos del mercado y a inspecciones.

¿Por qué las Salas Blancas en Terapias Avanzadas?

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular). Constituyen nuevas estrategias terapéuticas y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces.

El marco legal vigente requiere también que los medicamentos en investigación de terapias avanzadas hayan sido elaborados por fabricantes autorizados.

La investigación clínica con MTA está regulada en España por:

Requiere el dictamen de un Comité Ético de Investigación con medicamentos, la conformidad de la dirección de los centros participantes y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Cuando la elaboración de estos medicamentos se realice en todo o en parte en instalaciones de centros vinculados al Sistema Nacional de Salud, dichas instalaciones deben contar con la certificación de cumplimiento de Normas de Correcta Fabricación, emitida por la Subdirección General de Inspección y Control de Medicamentos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

La Sala Blanca de la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús tiene la Certificación de Cumplimiento de Normas de Correcta Fabricación desde Abril 2010, para los siguientes MTA:

  • Células mesenquimales troncales adultas alogénicas/autólogas de medula ósea: aislamiento y expansión
  • Células mesenquimales troncales adultas alogénicas/autólogas de tejido adiposo: aislamiento y expansión
  • Células Natural Killer diferenciadas adultas alogénicas de sangre periférica estimuladas con IL-15: aislamiento y
  • activación
  • Células Natural Killer diferenciadas adultas autólogas/alogénicas de sangre periférica cocultivadas con línea
  • celular K562: aislamiento y expansión
  • Células mesenquimales troncales adultas alogénicas de tejido adiposo: aislamiento y expansión en matriz de
  • fibrina
  • Células mesenquimales troncales fetales alogénicas de cordón umbilical expandidas.
  • Linfocitos infiltrantes de tumor (TILs) troncales adultos autólogos de tumor expandidos.
  • Células endoteliales troncales (EPCs) adultas autólogas de sangre periférica expandidas.

En el futuro se podrán conseguir autorizaciones para nuevos tipos de terapias avanzadas, según las necesidades y proyectos de los investigadores.

¿Qué debe hacer un investigador?

El Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial, establece el marco legal en España para la producción y uso de estas terapias, y recoge toda la normativa europea al efecto. Este real decreto tiene como objeto regular los requisitos y garantías que deben cumplir los MTA de fabricación no industrial para obtener la correspondiente autorización de uso por la AEMPS, así como, establecer los requisitos de trazabilidad y de farmacovigilancia de estos medicamentos una vez autorizados. Hasta la aprobación final de cada MTA, y con la excepción del trasplante autólogo de condrocitos, el implante de queratinocitos para tratamiento de quemados o el tratamiento de lesiones corneales con células troncales limbocorneales, la AEMPS contempla su uso sólo en ensayos clínicos o una vez conseguida su aprobación de uso por la institución sanitaria que lo solicite. Los usos compasivos para estos MTA están cada vez más restringidos por la AEMPS.

En el caso de los Ensayos Clínicos con MTA, la instalación que fabrique el Producto En Investigación (PEI) será la responsable ante la AEMPS de la fabricación del medicamento según las NCF. Si se trata de un MTA nuevo, en la solicitud de aprobación del ensayo se adjuntará un dossier de calidad en el que se detalla el proceso de fabricación del MTA. Este dossier lo elabora normalmente la Sala Blanca que participa en el ensayo.

Fuera de un Ensayo Clínico, los MTA regulados por el RD 477/2014 serán aprobados para instituciones hospitalarias que lo soliciten, de manera que sólo podrán administrarse en dichas instituciones, según la indicación de un facultativo. La institución será responsable del programa de farmacovigilancia para el medicamento. La producción del medicamento sólo podrá llevarse a cabo en la Unidad de Producción que se acredite para ello en el proceso de solicitud de aprobación, garantizando el cumplimiento de las NCF.

TARIFAS DE LA UNIDAD DE TERAPIA CELULAR Y GÉNICA (UTCG)

Las Unidad de Terapia Celular y Génica que posee la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús cuenta con acreditación NCF/GMP desde Abril de 2010 y está autorizada por la AEMPS para la fabricación de todos los productos que se relacionan a continuación:

 

 

Producto

Células

(millones)

Tarifa A

Tarifa B

Tarifa C

Nkaes

4.417,03 €

5.079,58 €

5.521,28 €

TILs

4.222,70 €

4.856,11 €

5.278,38 €

CELYVIR (6
un.)

20

8.014,44 €

9.216,61 €

10.018,05

30

8.614,44 €

9.906,61 €

10.768,05

M

e

s

e

n

q

u

i

m

a

l

e

s

Autólogas

(médula
ósea o lipoaspirado)

20

4.328,61 €

4.977,90 €

5.410,76 €

40

4.328,61 €

4.977,90 €

5.410,76 €

80

6.067,22 €

6.977,30 €

7.584,03 €

120

7.805,83 €

8.976,71 €

9.757,29 €

240

9.544,44 €

10.976,11

11.930,55

Alogénicas

(médula
ósea o lipoaspirado)

10

2.238,61 €

2.574,40 €

2.798,26 €

 

 

Tarifas
A: Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
B: Otros centros públicos
C: Centros privados

Las tarifas no incluyen el transporte de muestras de inicio ni de los productos terminados, como así tampoco el IVA aplicable.

Tarifas estimativas. Los costes definitivos de la producción para cada ensayo clínico o uso compasivo solicitado serán evaluados de manera individual, teniendo en cuenta las particularidades de cada caso.

Estas tarifas son válidas para todas las solicitudes de nuevas producciones acordadas con posterioridad a la fecha de aprobación de las mismas.

Estas tarifas están sujetas a revisiones periódicas y a la aprobación del Patronato de la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (FIB-HUNJ).

Versión 01, aprobadas en reunión del Patronato de 30/06/2017.

Contacto:

Dr. Manuel Ramírez Orellana.

Coordinador de la Unidad de Terapias Avanzadas

Fundación para Investigación Biomédica Hospital Infantil Universitario Niño Jesús.

Tlf.: 91 5035900 (ext. 278)

e-mail: manuel.ramirez@salud.madrid.org