ENSAYOS CLÍNICOS

¿Qué es la unidad de ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son estudios que se llevan a cabo en personas voluntarias para evaluar nuevas formas de luchar contra las enfermedades, y que incluyen medicamentos, técnicas quirúrgicas, pruebas diagnósticas, etc.

La UNIDAD DE ENSAYOS CLÍNICOS (UEC) DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS nace en 2013 y se concibe como una estructura multidisciplinar orientada a la investigación clínica en niños y adolescentes.

Desde esta unidad se responde a necesidades no cubiertas de la población pediátrica, con todas las garantías éticas y científicas con una alta calidad y seguridad para el paciente.

Durante sus inicios, y gracias a una colaboración con el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (2013-2016), se centró en el desarrollo de ensayos en fase precoz en Onco-Hematología Pediátrica. La Unidad fue acreditada como centro para fase I-II por el consorcio internacional ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) y como centro para ensayos first-in-child en 2015.

La investigación es la esencia de la Unidad de Ensayos Clínicos y desde su creación el número de ensayos clínicos disponibles y el número de pacientes participantes ha ido incrementando de manera progresiva, lo que ha supuesto una mayor oferta de opciones terapéuticas para pacientes que antes no disponían de ellas.

El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús es el núcleo básico, al que se une personal de la Fundación de  Investigación del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, y otros grupos de investigación nacional e internacional.

Actualmente esta unidad es reconocida como centro de referencia para la realización de ensayos clínicos pediátricos y con liderazgo internacional en la realización de ensayos clínicos con medicamentos y terapias avanzadas.

Tiene como objetivo dar respuesta a la necesidad de la sociedad en materia de medicamentos seguros, efectivos y a la medida de los niños para contribuir a la mejora de su salud; así como favorecer y mejorar la equidad en el acceso a nuevos fármacos en ensayos clínicos en fase precoz para niños y adolescentes con enfermedades raras y graves sin alternativas terapéuticas.

En este tiempo, se han llevado a cabo numerosos ensayos clínicos en todas las fases, incluyendo, además, ensayos first-in-child en tumores sólidos, síndrome de Rett, leucemias, síndrome de Hunter y deterioro cognitivo, trastornos genéticos raros de la obesidad, hematología no maligna, trasplante hematopoyético, esclerosis tuberosa que sufren crisis epilépticas, alergias, trastorno del espectro autista, tratamiento de la discinesia en la parálisis cerebral en niños y adolescentes entre otros.

Contamos con el mejor equipo investigador y humano, cercano al niño enfermo y su familia y contribuimos al avance del conocimiento científico en nuevos fármacos, mediante una formación científica y asistencial orientada a la mejora continua y desde la Fundación nos encargamos de agilizar todas las gestiones administrativas para reducir al máximo el tiempo de gestión de los ensayos clínicos.

HITOS EN EL POSICIONAMIENTO INTERNACIONAL DE LA UNIDAD

La FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACION BIOMEDICA (FIBHNJS) actúa como co-promotor nacional, promotor en exclusividad o promoción compartida con el investigador principal en los siguientes ensayos clínicos académicos nacionales e internacionales en oncología pediátrica, algunos de los cuales son estudios pioneros a nivel mundial:

• • MEMMAT en meduloblastoma en recaída (Dr. Álvaro Lassaletta, coordinador nacional)
  • ALOCELYVIR con quimio-radioterapia en tumores sólidos pediátricos en recaída (Dr. Manuel Ramírez Orellana, coordinador nacional).
  • ALOCELYVIR en DIPG en primera línea o meduloblastomas en recaída (Dr. Álvaro Lassaletta, coordinador nacional).
  • FANCOLEN en anemia de Fanconi (Dr. Julián Sevilla, coordinador nacional). Es el primer estudio mundial con esta terapia génica en pacientes con Enfermedad de Fanconi.
  • CRISP Crizotinib en tumores sólidos y linfomas pediátricos en recaída (Dra. Alba Rubio, coordinadora nacional)
  • ESMART en tumores sólidos y linfomas pediátricos en recaída (Dra. Alba Rubio, coordinadora nacional)
  • BIOMEDE en glioma difuso de tronco (Dr. Álvaro Lassaletta, coordinador nacional). Primer estudio a nivel mundial en el que los pacientes con glioma difuso de tronco se someten a una biopsia del tumor y en función del análisis molecular y genético se asignan a un brazo terapéutico distinto con terapias dirigidas.
  • BOSUTINIB en leucemia mieloide crónica (Dra. Alba Rubio, coordinadora nacional)
  • BRIGATINIB en tumores ALK+ (Dra. Andión, coordinadora nacional)

El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid (HNJS) es el centro líder de reclutamiento en pediatría en España de los siguientes Ensayos Clínicos:
– EURONET-PHL C2
– UMBRELLA
– BEACON
– MEMMAT
– AloCelyvir
– AML-NOPHO 2012
– FANCOLEN
– NIRAPARIB/DOSTARLIMAB
– LENVATINIB
– TVEC