SERVICIOS TRANSVERSALES

Terapias avanzadas

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) están iniciando la próxima revolución en el tratamiento de enfermedades, con impacto no sólo en investigación y en clínica sino también en economía y en desarrollo industrial. Para estar preparados para este escenario en la Unión Europea, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) introdujo el esquema de medicamentos prioritarios (PRIME) en 2016 con el propósito de desarrollar e implementar esquemas para acelerar el desarrollo clínico y permitir que los nuevos medicamentos lleguen al mercado y a los pacientes lo antes posible. La aprobación del primer MTA comercial, las células CAR-T para el tratamiento de algunas neoplasias hematológicas, anticipa cambios muy importantes en la cultura de la industria farmacéutica y de la asistencia médica, que afecta a todos los actores implicados (profesionales, pacientes, gestores).  

Los niños y adolescentes presentan enfermedades exclusivas de este rango de edad, que pueden beneficiarse de MTAs específicamente desarrollados para estas patologías. El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús cuenta desde hace 12 años con un laboratorio que reúne las condiciones necesarias para investigarla aplicación de terapias avanzadas en patologías pediátricas.

Los primeros estudios se centraron en el ámbito de la oncología pero en la actualidad se han expandido a otras especialidades como neuropediatría, neonatología, traumatología o enfermedades raras. Este tipo de laboratorio de investigación que se adapta a estrictos controles de calidad, se conoce coloquialmente como“Sala Blanca”. Actualmente en España hay muy pocos laboratorios como éste, y con él, nuestro Hospital tiene la oportunidad de liderar el desarrollo de la Terapia Avanzada en Pediatría en la Comunidad de Madrid.

La complejidad y los costes que suponen la puesta en marcha y mantenimiento de equipos que se dediquen a la investigación,  desarrollo y aplicación de terapia avanzada en pacientes, explican que esta Unidades sean escasas en los centros españoles. Los estrictos controles de calidad definidos desde la Organización Mundial de la Salud para fabricar MTAs se recogen en lo que se conoce como Normas de Correcta Fabricación de medicamentos (NCF) o GMP (Good Manufacture Practice /Buenas Prácticas de Fabricación).

La legislación actual obliga a que la manipulación, cultivo y administración de las células se realicen en condiciones NCF para  garantizar la calidad del producto que se manipula en el laboratorio, y que más tarde, se administrará a los pacientes. Estas normas deben aplicarse desde los inicios de los proyectos a todos y cada uno de los detalles implicados y esto incluye, desde la construcción de las instalaciones del laboratorio, hasta la elaboración, validación y seguimiento de los protocolos que se aplican (manipulación del material, procedimientos que afecten a las diferentes tareas que se realizan dentro del laboratorio, control de resultados, etc.), incluyendo rigurosos controles que permitan garantizar que se trabaja de acuerdo a los protocolos establecidos.​