Ensayos clínicos y Estudios Observacionales

ENSAYOS CLÍNICOS Y ESTUDIOS OBSERVACIONALES

CÓDIGO EECC	PROMOTOR	LÍNEA DE INVESTIGACIÓN	TÍTULO
CA180-226	Bristol-Myers Squibb International Corporation	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Estudio Fase II de tratamiento con dasatinib en niños y adolescentes con leucemia mieloide crónica en fase crónica, recién diagnosticada o con leucemias Ph+, con resistencia o intolerancia a imatinib.
IGR2009/1593/Inter-B-NHL Ritux 2010	Institut Gustave Roussy (representada por SEHOP)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: «Estudio intergrupo para niños o adolescentes con linfoma no-Hodking B o Leucemia Linfoblástica de Células B; Evaluación de eficacia y seguridad de rituximab en pacientes de alto riesgo». Fase II
RG-11-087 (BEACON)	IIS La Fe (Valencia)	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC.: Estudio aleatorizado de Fase IIb con bevacizumab asociado a temozolomida ± irinotecán en niños y jóvenes con neuroblastoma resistente o recidivante. Ensayo BEACON-Neuroblastoma.
CAMN107A2203	Novartis Farmacéutica, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: «Estudio Fase II, multicéntrico, abierto, no controlado, para evaluar la eficacia y la seguridad de nilotinib oral en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica (LMC) Ph+ en fase crónica (FC) de nuevo diagnóstico o con LMC Ph+ en FC o fase acelerada (FA), resistente o intolerante a imatinib o a dasatinib”.
SHP-609-302	Shire Human Genetics, Inc	NEUROLOGÍA	EE.CC.: Estudio de extensión abierto de HGT-HIT-094 para evaluar la seguridad y el resultado clínico a largo plazo de la idursuldasa intratecal (IT) administrada junto Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo.
20140106 (antes CFZ008-Carfilzomib)	Amgen, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC: ”Estudio de fase Ib/II de carfilzomib en combinación con dexametasona, mitoxantrona, PEG-asparaginasa y vincristina (esquema de inducción de UK R3) en niños con leucemia linfoblástica aguda recurrente o resistente”.
RG_13-277	University of Birminghan	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: International Randomised Controlled Trial of Chemotherapy for the Treatment of Recurrent and Primary Refractory Ewing Sarcoma.
GO29664	Genentech, Inc	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Estudio en fase temprana, multicéntrico, abierto, de la seguridad y farmacocinética de Atezolizumab (MPDL3280A) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con tumores sólidos previamente tratados.
20120215	Amgen, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC: «Ensayo adaptativo de fase 3 aleatorizado, abierto y controlado para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del anticuerpo BiTE® blinatumomab como tratamiento de consolidación frente a la quimioterapia de consolidación convencional en sujetos pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores B en primera recaída de alto riesgo».
SIOP-PNET 5 MB	Sociedad Española de Hematologia y Oncologia Pediátricas	ONCOLOGIA PEDIATRICA	“ESTUDIO PROSPECTIVO INTERNACIONAL DE MEDULOBLASTOMA (MB) EN NIÑOS MAYORES DE 3 A 5 AÑOS CON PERFIL WNT BIOLÓGICO (PNET 5 MB – LR Y PNET5 MB-WNT-HR), PERFIL-MEDIO DE RIESGO BIOLÓGICO (PNET 5MB- SR), O MUTACIÓN TP53, Y REGISTRO PARA MB QUE OCURRAN EN EL CONTEXTO DE PREDISPOSICIÓN GENÉTICA
DRI13925	SANOFI-AVENTIS RECHERCHE&DÉVELOPPMENT(representada por SANOFI-AVENTIS, S.A.)	REUMATOLOGÍA	EE.CC: Estudio abierto, secuencial, de búsqueda de dosis ascendentes y repetidas de sarilumab administrado con inyección subcutánea (s. c.) a niños y adolescentes con edades comprendidas entre 2 y 17 años con artritis idiopática juvenil de curso poliarticular (AIJP), seguido de una fase de extensión.
54179060LYM3003	Janssen-Cilag International N.V.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Estudio aleatorizado, abierto, de seguridad y eficacia de Ibrutinib en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con Linfoma No Hodgkin de células maduras B en recaída o refractario.
DRI13926	Sanofi-Aventis, S.A.	REUMATOLOGÍA	EE.CC.: Estudio abierto, secuencial, de búsqueda de dosis ascendentes y repetidas de sarilumab administrado con inyección subcutánea (s. c.) a niños y adolescentes con edades comprendidas entre 1 y 17 años con artritis idiopática juvenil sistémica (AIJS), seguido de una fase de extensión.
IGR2012/1883	Gustave Roussy (representado por la Fundació Sant Joan de Déu)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC: Estudio Fase I-II de Vinblastina en Combinación con Nilotinib en Niños, Adolescentes, y Adultos jóvenes con Glioma de bajo grado Refractario o Recurrente.
LCH-IV-042011	Children´s Cancer Research Institute	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: LCH-IV International Collaborative Treatment Protocol for Children and Adolescents with Langerhans Cell Histiocytosis.
CA209-744	Bristol-Myers Squibb International Corporation	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC: Ensayo Fase II abierto, basado en riesgo, adaptado a la respuesta, de nivolumab + brentuximab vedotina (N+Bv) en niños, adolescentes y adultos jóvenes con linfoma de Hodgkin clásico (LHc) CD30+ en recidiva/refractario (R/R) después del fracaso del tratamiento de primera línea, seguido de brentuximab + bendamustina (Bv+B)
GEIS-39	Grupo Español de Investigación (GEIS)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Ensayo Fase II de nab-paclitaxel para el tratamiento de tumores desmoides y tumores desmoplásicos de células pequeñas y redondas y sarcoma de Ewing en recaída múltiple o refractarios.
CA209-908	Bristol-Myers Squibb International Corporation	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Fase Ib/II de nivolumab en monoterapia y nivolumab en combinación con ipilimumab en sujetos pediátricos con neoplasias malignas primarias del SNC de alto grado.
CC-4047-BRN-001	Celgene Corporation	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC.: Estudio clínico de Fase II de Pomalidomida (CC-4047) en monoterapia para niños y adultos jóvenes con tumores cerebrales primarios o recurrentes o progresivos.
MK6072-001	Merck Sharp & Dohme	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la segurdidad, tolerabilidad, la farmacocinéitca y la eficacia de una única infusiónde bezlotoxumab (MK-6072, anticuerpo monoclonal humano frente a la toxina B de C. difficile) en niños y adolescentes de 1 a menos de 18 años que reciben tratamiento antibacteriano para la infección por C. difficile (Modify III).
CDRB436G2201	Novartis Farmacéutica, S.A.	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC.: Estudio de Fase II abierto global para evaluar el efecto de dabrafenib en combinación con trametinib en pacientes niños y adolescentes con Glioma de Alto Grado (HGG) recidivante o refractario con mutación BRAF V600 positiva.
NOPHO-DBH AML2012	Västra Götaland Regionen	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Research study for treatment of children and adolescents with acute myeloid leukaemia 0-18 years.
ESKETINSUI2002	Janssen-Cilag, S.A.	PSIQUIATRÍA	EE.CC.: Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo psicoactivo para evaluar la eficacia y la seguridad de esketamina intranasal en 3 dosis fijas (28 mg, 56 mg y 84 mg) junto con la asistencia integral convencional en la reducción rápida de los síntomas de trastorno depresivo mayor, incluida la ideación suicida, en pacientes pediátricos considerados en riesgo de suicidio inminente.
ITCC- 054/AAML1621	ERASMUS UNIVERSITY MEDICAL CENTRE	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Ensayo Fase I/II de bosutinib en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica que son resistentes o intolerantes a al menos una terapia con inhibidor de tirosina kinasa, ITCC-054/AAML1621.
CA40192	F. Hoffmann-La Roche, Ltd	GASTROENTEROLOGÍA	EE.CC.: “Estudio de Fase I, abierto y aleatorizado para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de etrolizumab seguido de una extensión abierta y una vigilancia de la seguridad en pacientes pediátricos de 4 a menos de 18 años de edad con colitis ulcerosa de moderada a grave o enfermedad de Crohn de moderada a grave”.
IntReALL HR 2010	Charité-University Medicine Berlin	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: “IntReALL HR 2010 International Study for Treatment of High Risk Childhood Relapsed ALL 2010
54767414ALL2005 (DELPHINUS)	Janssen-Cilag International N.V.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC: Ensayo abierto, multicéntrico, de Fase II que evalúa la eficacia y seguridad de Daratumumab en pacientes pediátricos y jóvenes adultos entre ≥1 y ≤30 años con leucemia linfoblástica aguda o linfoma linfoblástico de precursores de células B y T en recaída o refractarios al tratamiento.
ET-13-002	Centre León Bérad	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: SIOP Ependimoma II – Programa clínico internacional para el diagnóstico y tratamiento de niños, adolescentes y adultos jóvenes con ependimoma.
CINC424F12201	Novartis Farmacéutica, S.A.	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC.: «Estudio de Fase I/II, multicéntrico, abierto, a un solo brazo, de ruxolitinib añadido a corticosteroides en pacientes pediátricos con enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado II-IV tras trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas”
AC220-A-U202	DaIIchi Sankyo Inc	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC: Estudio multicéntrico de Fase 1/2 de aumento escalonado de la dosis, para evaluar la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinamica y la eficacia de Quizartinib, en combinación con quimioterapia de reinducción y como tratamiento de mantenimiento con un solo agente, en pacientes pediátricos con MLA refractaria o en recaída de entre 1 mes y 18 años (y adultos jóvenes e hasta 21 años) con mutaciones de FLT3-ITD
NI-0501-09	NovImmune, S.A.	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC: Estudio abierto, de brazo único, multicéntrico, para ampliar el acceso a emapalumab, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma (anti-IFN#), y para evaluar su eficacia, seguridad, impacto en la calidad de vida y resultados a largo plazo en pacientes de pediatría con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria.
JCAR017-BCM-004	Celgene Corporation	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: “Estudio de Fase Ib/II, multicéntrico, abierto, de un solo brazo y con varias cohortes para evaluar la seguridad y la eficacia de JCAR017 en pacientes pediátricos con LLA-B y LNH-B recidivante/resistente (TRANSCEND PEDALL)”
CSET2014/2126 (ESMART)	Gustave Roussy (representado por la Fundació Sant Joan de Déu)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Biological Medicine for Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) Eradication.
E7389-G000-213	Esai Limited	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Ensayo Clínico Fase 1/2 de un brazo para evaluar la seguridad y la eficacia del Mesilato de Eribulina en combinación con Irinotecán en niños con tumores sólidos refractarios o recurrentes.
CNTO148UCO3003 (SIMPONI)	Janssen-Cilag, S.A.	GASTROENTEROLOGÍA	EECC TITULADO: Estudio fase 3 aleatorizado, abierto, para evaluar la Eficacia, Seguridad y Farmacocinética del tratamiento de Golimumab, un anticuerpo humano monoclonal anti-TNFα, administrado por vía subcutánea en pacientes pediátricos con Colitis Ulcerosa activa de moderada a severa.
RP-L102-0118 (FANCOLEN II)	Rocket Pharmaceuticals, Inc	ONCO – HEMATOLOGIA	EECC TITULADO: “Ensayo clínico en Fase II para evaluar la eficacia de la infusión de células autólogas CD34+ transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (Medicamento Huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A” / “A Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy of the Infusion of Autologous CD34+ Cells Transduced with a Lentiviral Vector Carrying the FANCA Gene (Orphan Drug) in Patients with Fanconi Anemia Subtype A”
RP-L201-0218 (LAD-I)	Rocket Pharmaceuticals, Inc	ONCO – HEMATOLOGIA	EECC TITULADO:“Terapia génica para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2” / “Gene Therapy for Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I): A Phase I Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of the Infusion of Autologous Hematopoietic Stem Cells Transduced with a Lentiviral Vector Encoding the ITGB2 Gene”.
MK-8228-030	Merck, Sharp&Dohme de España, S.A.	ONCO – HEMATOLOGIA	EECC TITULADO: Estudio de fase 2b, abierto y de un solo grupo para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de letermovir en participantes pediátricos desde el nacimiento hasta menos de 18 años con riesgo de sufrir infección y/o enfermedad por CMV después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH)
GET-PEN-2016-01	GETH (Grupo Español de Trasplante Hematopoyetico y Terapia Celular)	ONCO – HEMATOLOGIA	Estudio prospectivo español de pacientes hematológicos pre y postrasplante hematopoyético que ingresan en unidades de cuidados intensivos: análisis de la práctica clínica, resultados en salud, factores pronósticos y utilización de recursos sanitarios.” de Tipo EPA-SP.
I4V-MC-JAIP	Lilly, S.A.	DERMATOLOGIA	EECC TITULADO: Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, comparativo con placebo, con enmascaramiento doble y grupos paralelos, en el que se evalúa la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de baricitinib en niños enfermos ambulatorios con dermatitis atópica moderada o grave”
CC-10004-PPSO-003	AMGEN Inc	DERMATOLOGIA	EECC TITULADO: “Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave”.
MK-7655A-021	Merck Sharp & Dohme Corp.	UCI	EECC TITULADO: Estudio clínico de fase 2/3, abierto, aleatorizado y con control activo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de MK-7655A en participantes pediátricos desde el nacimiento hasta menos de 18 años de edad con infección bacteriana por gramnegativos confirmada o sospechada”
201-YmAbs	YmAbs Therapeutics	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC TITULADO: «Ensayo de Fase pivotal 2 del anticuerpo Naxitamab (hu3F8) y factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM- CSF) en pacientes con Neuroblastoma de alto riesgo con enfermedad refractaria primaria o con respuesta incompleta al tratamiento de rescate en el hueso y / o médula ósea ”
D419EC00001	AstraZeneca AB	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO: “Estudio de fase I/II, abierto, multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de Durvalumab en monoterapia o Durvalumab en combinación con Tremelimumab en pacientes pediátricos con tumores sólidos avanzados y neoplasias malignas hematológicas”
MUV-MEMMAT-01	Medizinische Universität Wien (representada por (SOFPROMED)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC TITULADO: Estudio de Fase II de terapia metronçomica dirigida contra la angiogénesis en niños con meduloblastoma recurrente/progresivo.
M15-340	AbbVie Spain, S.L.U.	REUMATOLOGÍA	EECC TITULADO: Estudio abierto de dosis múltiples para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de upadacitinib en pacientes pediátricos con artritis idiopática juvenil de evolución poliarticular.
I4V-MC-JAHX	Lilly, S.A.	REUMATOLOGÍA	EECC TITULADO: Estudio de fase 3, multicéntrico, en el que se evalúan la seguridad y la eficacia a largo plazo de baricitinib en pacientes de entre 1 y menos de 18 años con artritis idiopática juvenil (AIJ).
I4V-MC-JAHV	Lilly, S.A.	REUMATOLOGÍA	ENSAYO CLÍNICO “Estudio aleatorizado, con enmascaramiento doble y comparativo con un placebo, en el que se evalúan la eficacia, la seguridad y la retirada del tratamiento con baricitinib por vía oral en pacientes con artritis idiopática juvenil (AIJ) de entre 2 y menos de 18 años”.
CDRB436G2401	Novartis Farmacéutica, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC TITULADO: Estudio de extensión multicéntrico y abierto para evaluar los efectos a largo plazo en pacientes pediátricos tratados con Tafinlar (dabrafenib) y/o Mekinist (trametinib).
PCYC-1146-IM	Pharmacyclics LLC	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO ”Estudio en fase I/II de búsqueda de dosis y de la eficacia y seguridad de ibrutinib en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped crónica (EICHc)”.
ITCC-059	Erasmus University Medical Center	ONCOLOGIA PEDIATRICA	A phase I/II study of Inotuzumab Ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory Acute Lymphoblastic Leukemia, Study ITCC-059”.
BUU-5/EEA	DR. FALK PHARMA GMBH	GASTROENTEROLOGÍA	ENSAYO cuyo título es “ENSAYO DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE FASE II/III SOBRE LA EFICACIA Y LA TOLERABILIDAD DE UN TRATAMIENTO CON SUSPENSIÓN ORAL DE BUDESONIDA EN COMPARACIÓN CON PLACEBO EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON ESOFAGITIS EOSINOFÍLICA”.
UKM17-0023	Sociedad Española de Hematologia y Oncologia Pediatrica	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO “LBL 2018 – Protocolo de tratamiento cooperativo internacional para niños y adolescentes con linfoma linfoblástico”.
CSET 2016/2369 ITCC-057	Gustave Roussy	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO “Ensayo clínico Europeo basado en la estratificación terapéutica según las alteraciones moleculares presentes en los pacientes con tumores refractarios o en recaída”.
I4V-MC-JAHW (JUVE-BRIGHT)	Lilly, S.A.	REUMATOLOGÍA	CLÍNICO TITULADO: Estudio sin enmascaramiento, comparativo con un tratamiento activo, en el que se evalúan la seguridad y la eficacia del tratamiento con baricitinib por vía oral en pacientes de entre 2 y menos de 18 años que presentan uveítis asociada con artritis idiopática juvenil activa o uveítis anterior crónica y anticuerpos antinucleares.
INCB 84344-102	Incyte Biosciences International Sárl	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO: “Estudio de fase 1/2, abierto y de un solo brazo que evalua la seguridad y eficacia del ponatinib para el tratamiento de leucemias o tumores sólidos recurrentes o refractarios en pacientes pediátricos”
MK-3475-667	Merck Sharp&Dohme Corp.	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLÍNICO Ensayo de fase II, abierto, multicéntrico y no controlado de MK 3475 (pembrolizumab) en niños y adultos jóvenes con linfoma de Hodgkin clásico recién diagnosticado y respuesta insuficiente (precoz lenta) a la quimioterapia de primera línea (KEYNOTE 667)
GO40871	F. Hoffmann-La Roche, Ltd	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC Titulado: “ESTUDIO DE FASE I/II, ABIERTO, MULTICÉNTRICO, DE MÚLTIPLES BRAZOS, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD, LA FARMACOCINÉTICA Y LA ACTIVIDAD PRELIMINAR DE IDASANUTLINA EN COMBINACIÓN CON QUIMIOTERAPIA O VENETOCLAX EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES PEDIÁTRICOS Y ADULTOS JÓVENES CON LEUCEMIAS AGUDAS O TUMORES SÓLIDOS RECIDIVANTES/REFRACTARIOS”.
CO40778	F. Hoffmann-La Roche, Ltd	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO EN FASE I/II, ABIERTO, DE ESCALADA Y EXPANSIÓN DE LA DOSIS DE ENTRECTINIB (RXDX-101) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON TUMORES DEL SNC PRIMARIOS O SÓLIDOS LOCALMENTE AVANZADOS O METASTÁSICOS Y/O QUE NO TIENEN OPCIONES DE TRATAMIENTO SATISFACTORIAS
42756493CAN2002	Janssen-Cilag International, N.V.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC titulado ” Estudio fase 2 de erdafitinib en sujetos con tumores sólidos avanzados y alteraciones en el gen FGFR”.
9766-CL-0107	Astellas Pharma Global Development, Inc	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC TITULADO “A Phase 2, Open-Label, Non-Comparative, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Tolerability, Efficacy and Pharmacokinetics of Isavuconazonium Sulfate for the Treatment of Invasive Aspergillosis (IA) or Invasive Mucormycosis (IM) in Pediatric Subjects”
GC-LTFU-001	Celgene Corporation	ONCOLOGIA PEDIATRICA	Protocolo para el seguimiento a largo plazo de pacientes tratados con linfocitos T modificados genéticamente.
D0816C00025	AstraZeneca AB	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC: Estudio de fase I, abierto, de grupos paralelos para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de olaparib en pacientes pediátricos con tumores sólidos.
I4V-MC-JAHU (JUVE-BALM)	Lilly, S.A.	REUMATOLOGÍA	EECC TITULADO: Estudio aleatorizado, con enmascaramiento doble y comparativo con un placebo, en el que se evalúan la eficacia, la seguridad y la retirada del tratamiento con baricitinib por vía oral en pacientes con artritis idiopática juvenil de entre 1 y menos de 18 años.
E7080-G000-230	Eisai Limited	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC TITULADO “Estudio en fase 2, multicéntrico, abierto y aleatorizado para comparar la eficacia y la seguridad de Lenvatinib en combinación con Ifosfamida y Etopósido frente a Ifosfamida y Etopósido en niños, adolescentes y adultos jóvenes con Osteosarcoma recidivante o resistente (OLIE).
RP-L102-0116-LTFU	Rockets Pharmaceuticals, Inc	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO “Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A: FANCOLEN-I”.
MK-7902-013	Laboratorios Farmacéuticos Merck Sharp&Dohme Corp.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	“Ensayo de cesta en fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la actividad antitumoral y la seguridad de lenvatinib en niños, adolescente y adultos jóvenes con tumores malignos sólidos recidivantes o resistentes”.
RP-L201-0318	Rocket Pharmaceuticals, Inc	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO títulado: “Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2”.
RP-L301-0119	Rocket Pharmaceuticals, Inc	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO: “Terapia génica para la deficiencia de piruvato quinasa (PKD): un ensayo clínico de fase I para evaluar la seguridad de la infusión de células CD34 + autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen de piruvato quinasa de glóbulos rojos (CoRPK) con optimización de codones en sujetos adultos y pediátricos con PKD”.
J1O-MC-JZHD	Lilly, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO: “Estudio de fase 1 en el que se evalúa LY3295668 erbumina, un inhibidor de la cinasa Aurora A, en monoterapia y en politerapia en pacientes con neuroblastoma recidivante o resistente al tratamiento” .
RM-493-022	Rhythm Pharmaceuticals, Inc	ENDOCRINOLOGÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO: Ensayo de ampliación a largo plazo sobre la setmelanotida (RM-493) para pacientes que han completado un ensayo con setmelanotida para el tratamiento de la obesidad asociada con defectos genéticos en etapa anterior del receptor MC4 en la vía leptina-melanocortina.
CC-10004-PPSO-004	Amgen Inc	DERMATOLOGIA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO: “Estudio de extensión de fase 3b, multicéntrico, abierto y a largo plazo de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave)».
I3Y-MC-JPCS	Lilly, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO: Estudio de fase 1b de aumento de la dosis de abemaciclib en combinación con temozolomida e irinotecán (parte A) y de abemaciclib en combinación con temozolomida (parte b) en niños y adultos jóvenes con tumores sólidos recidivantes/resistentes al tratamiento
GSK-213406	Glaxosmithkline, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO: “Estudio de fase 1, multicéntrico, abierto, con intensificación de dosis y expansión de cohorte con Niraparib y Dostarlimab en pacientes pediátricos con tumores sólidos recurrentes o refractarios”.
PONATINIB-1501	Takeda Development Center Américas, Inc	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO: Estudio fundamental de fase 1/2, con un solo grupo, abierto, para evaluar la seguridad y la eficacia de ponatinib con quimioterapia en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+) que han recaído o son resistentes o intolerantes a un tratamiento previo con un inhibidor de la tirosina quinasa o que tienen la mutación T315I.
EsPhALL 2017 – COAGAALL1631	FSEHOP	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC «Ensayo internacional de fase III en leucemia linfoblastica aguda positiva para cromosoma Filadelfia (LLA Ph+) de evaluacion de imatinib en combinacion con dos diferentes esquemas de quimioterapia citotóxica»
I1F-MC-RHCG	Lilly, S.A.	REUMATOLOGÍA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO: Estudio multicntrico, sin enmascaramiento, con un grupo de referencia con adalimumab, para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de ixekizumab por vía subcutánea en niños con los subtipos de artritis idiopática juvenil: artritis relacionada con entesitis (incluida la espondilitis anquilosante de aparición durante la infancia) y artritis psoriásica juvenil.
FANCREV	FIB HOSPITAL IU NIÑO JESÚS (Representada por Alpha Bioresearch, S.L.)	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO Ensayo Clínico abierto, Fase II para evaluar la eficacia y seguridad del uso de eltrombopag en niños y adolescentes con Anemia de Fanconi (AF).
DARVADSTROCEL-3304	Takeda Development Center Américas, Inc (Representada por IQVIA RDS SPAIN SL)	CIRUGÍA PEDIÁTRICA	ESTUDIO OBSERVACIONAL TITULADO: “Estudio de Fase III, abierto y Multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de DARVADSTROCEL en el tratamiento de la fistula perianal compleja en poblacion pediátrica con enfermedad de CROHN durante 24 semanas y un periodo de seguimiento extendido de hasta 52 semanas»
PHINK-01/2019	Fundacion Investigacion Biomedica Hospital Univsersitario «La Paz»	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC «Infusion de Celulas natural Killer Aloreactivas o Estimuladas con IL-IS Ex Vivo tras trasplante haploidentico de progenitores hematopoyecticos en pacientes pediatricos con neoplasias Hematologicas» – PHINK
BO41932	Roche Farma SA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Ensayo Clinico Plataforma en Fase Ii de Inmuno-Oncología de precisión con indicación tumor agnóstica para mutaciones somáticas específicas (TAPISTRY)
GO42286	Roche Farma SA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: Estudio fase I/II multicéntrico, abierto para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de ALECTINIB en pacientes pediátricos con tumores sólidos o del snc con fusión alk positiva, en los que el tratamiento previo ha resultado ineficaz o para los que no se dispone de un tratamiento adecuado
CA45-020	BRISTOL-MYERS SQUIBB INTERNATIONAL CORPORATION	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: «Estudio Fase 1/2 de bempegaldesleukin en combinación con nivolumab en niños, adolescentes y adultos jovenes con neoplasias malignas recidivantes o refractarias (PIVOT IO 0209»
D1346C00015 (KOSELUGO)	AZATRAZENECA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: «Ensayo fase I, de un solo brazo, secuencial, para evaluar el efecto de los alimentos sobre la seguridad y la farmacocinética de selumetinib después de dosis multiples en niños adolecentes con nerofibromas plexiformes (NP) asociados a neurofibromatosis tipo 1 (NF1)
GUITAR	ADKNOMA HEALTH RESEARCH SL	GASTROENTEROLOGÍA	EE.CC.: «Ensayo clinico para evaluar la eficacia y seguridad de la adicion de la granolucitoafereses al tratamiento con infliximab en pacientes pediatricos con colitis ulcerosa corticorfesistente»
QLQ – EORTC	European Organisation for Researh and Treatment of Cancer	ONCOLOGIA PEDIATRICA	Estudio fase 2 y 3 desarrollo de un módulo para adolescentes y adultos jóvenes de 14 a 39 años y validación del EORTC QLQ-C030 con jóvenes de 12 a 17 años con cáncer
ITCC-092 – Vyclo	Erasmus University Medical Center	ONCOLOGIA PEDIATRICA	“Vyxeos® (daunorrubicina y citarabina liposomal) en combinación con clofarabina en niños con LMA recidivante/refractaria, estudio ITCC-092
YKP3089C040	Pharmaceutical Research Associates	NEUROLOGÍA	EE.CC. «Estudio abierto sobre la seguridad y la eficacia del Cenobamato (YKP3089) en pacientes pediatricos con crisis de inicio parcial (Focales)
A3921210	PFIZER SL	GASTROENTEROLOGÍA	EE.CC «Estudio de Induccion abierto y de mantenimiento de CP-690, 550 (TOFACITINIB) oral en niños con colitis ulcerosa moderada a gravemente activa»
GSK-215360	Glaxosmithkline, S.A.	ONCO – HEMATOLOGIA	EE.CC «Estudio abierto, de un solo grupo y 52 semanas de duracion, para investigar la eficacia y seguridad de mepolizyumab SC en participantes de 6 a 17 años de edad con sindrome hipereosinofilico»
XPF-009-301	Xenon Pharmaceuticals Inc	NEUROLOGÍA	EE.CC «Estudio en fase III de XEN496 complementario en pacientes pediatricos con encefalopatia epileptcia y del desarrollo asociada al gen KCNQ2»
XPF-009-302	Xenon Pharmaceuticals Inc	NEUROLOGÍA	EE.CC «Estudio de prolongacion sin enmascaramiento con XEN496 en niños que padecen encefalopatia epiléptica y del desarrollo por KCNQ2»
WA43811	F.HOFFMAN LA ROCHE LTD	PEDIATRIA SOCIAL	EE.CC «Estudio de Fase IB, abierto y unico brazo para evaluar la Farmacocinética, la Farmacodinamia y la Seguridad de TOCILIZUMAB en pacientes Pediatricos Hospitalizados con COVID-19»
ITCC 053 – CRISP	Eramus Medical Center	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLÍNICO TITULADO “Fase 1B de crizotinib en combinación o como agente único en pacientes pediátricos con tumores malignos positivos para ALK, ROS1 o MET”
RM-493-034	Rhythm Pharmaceuticals, Inc	ENDOCRINOLOGÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio en fase II, doble ciego y controlado con placebo de setmelanotide en pacientes con defectos geneticos especificos en la via del receptor de la melanocortina 4, en dos etapas (preinclusion abierta seguida de retirada aleatorizada»
VX20-121-102	Vertex Pharmaceuticals Incorporated	NEUMOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado, para evaluar la eficacia y la seguridad de la terapia combinada con VX-121 en sujetos con fibrosis quistica que son heterocigotos para la mutacion F508del y una mutacion de funcion minima (F/MF)
M20-429	AbbVie Spain, S.L.U.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio Fase 1b, abierto, de un solo brazo de tratamiento con Epcoritamab en pacientes pediatricos con neoplasias de celulas B maduras recidivantes / refractarias»
AG348-C-023	Agios Pharmaceuticals Inc	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO » Estudio en fase III, multicentrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediatricos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extension abierto de 5 años»
VX20-445-124	Vertex Pharmaceuticals Incorporated	NEUMOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio en fase III doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacacia y la seguridad de ELX/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quistica de 6 años o mas con una mutacion de CFTR no F508 del que responde a ELX/TEZ/IVA»
CA224-069	Syneos Health UK Limited	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO: «Estudio en Fase I/II de la seguridad, tolerabilidad, farmacocinetica y eficacia preliminar de relatilimab mas nivolumab en participantes pediatricos y adultos jovenes con linfoma de Hodgking clasico y linfoma no Hodgkin recurrentes o resistentes»
RM-493-033	Rhythm Pharmaceuticals, Inc	ENDOCRINOLOGÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio abierto de fase III, multicentrico y de un año de setmelanotida en pacientes pediatricos de 2 a 6 años de edad con causas geneticas raras de obesidad»
RD.06.SPR.118126	GALDERMA SA	DERMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Ensayo clinico Multicentrico, abierto y de un solo grupo para evaluar la farmacocinetica, la seguridad y la efecia de Nemolizumab (CD14152) en sujetos pediatricos (de 2 a 11 años) con dermatitis atopica de moderada a grave»
VX20-445-125	Vertex Pharmaceuticals Incorporated	NEUMOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio abierto en fase III que evalua la eficacia y la seguridad a largo plazo de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en pacientes con fibrosis quistica con genotipos que no son CFTR F508del»
ITCC-098	Princess Maxima Center for Pediatric Oncology BV	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio de Fase I/II de Brigatinib en pacientes pediatricos y adultos jovenes con linfoma anaplasico de celulas grandes ALK+, tumores miofibroblasticos inflamatorios u otros tumores solidos»
IM047-001	Celgene Corporation	GASTROENTEROLOGÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio fases 2/3, multicentrico, aleatorizado, doble ciego para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinetica y farmacodinamia de ozanimod oral (RPC1063) en pacientes pediatricos con colitis ulcerosa activa de moderada a grave con respuesta insuficiente al tratamiento convencional»
TAK-620-2004	TAKEDA DEVELOPMENT CENTER AMERICAS INC	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio de fase II, abierto, de un solo grupo y con dosis repetidas, para evaluar la seguridad y tolerabilidad, la farmacocinetica y la actividad antiviral de maribavir para el tratamiento de la infeccion por el citomegalovirus (CMV) en niños y adolescentes que han recibido un trasplante de celulas madre hematopoyeticas (HSCT) o un trasplante de organo solido «
1042-TSC-3001	Marinus Pharmaceuticals INC	NEUROLOGÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Ensayo en fase III, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo del tratamiento adjuvante con ganaxolona (GNX) en niños y adultos con epilepsia relacionada con la esclerosis tuberosa (CET)
J1S-MC-JP04	Lilly, S.A.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio de fase 2, aleatorizado, sin enmascaramiento, en el que se evalua abemaciblib en combinacion con irinotecán y temozolomida en participantes con sarcoma de Ewing recidivante o resistente al tratamiento»
CO43810	Roche Farma SA	ONCO – HEMATOLOGIA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Ensayo de Fase I/II abierto, de un solo grupo y dos partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinetica y actividad antitumoral de Glofitamab en combinacion con quimioinmunoterapia en participantes pediatricos y adultos jovenes con linfoma no nodgkin de celulas B maduras en recaida o refractario»»
ORP-TMZ-1-B «TEMOKIDS»	ORPHELA PHARMA SAS	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «TEMOKIDS – Estudio farmacocinetico para evaluar la aceptabilidad y la seguridad en la poblacion de Kimozo, una suspension oral pediatrica de temozolomida»»
DNLI-E-0007	DENALI THERAPEUTICS INC	NEUROLOGÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio de fase 2/3 mutlicentrico, doble ciego y aleatorizado para determinar la eficacia y la seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediatricos con mucopolisacaridosis neuronopatica o no neuronopatica de tipo II»
2020-012-GLOB2	HUTCHEMED LIMITED	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio abierto multicentrico fase 1/2 de Surufatinib en combinacion con Gemcitabina en pacientes pediatricos adolescentes y adultos jovenes con tumores solidos recurrentes o refractarios»
A5481092	PFIZER SA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio en Fase I/II para evaluar PALBOCICLIB (IBRANCE) en combinacion con IRINOTECAN Y TEMZOLOMIDA o en combinacion con TOPOTECAN Y CICLOFOSFAMIDA en pacientes pediatricos con tumores solidos recurrentes o resistentes al tratamiento»
B1931036	PFIZER SA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio propectivo, aleatorizado, abierto, en fase II para evaluar la superioridad de Inotuzumab Ozogamicina en monoterapia frente a ALLR3 para el tratamiento de induccion de la leucemia linfoblastica aguda infantil de precursores de células B en primera recidiva de alto riesgo»
ACP-103-069	ACADIA PHARMACEUTICALS	PSIQUIATRÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la pimavanserina para el tratamiento de la irritabilidad asociada al trastorno del especto autista»
ACP-103-070	ACADIA PHARMACEUTICALS	PSIQUIATRÍA	ENSAYO CLINICO TITULADO «Estudio de extension abierto de 52 semanas para evaluar pimavanserina en niños y adolescentes con irritabilidad asociada al trastorno del espectro autista (TEA)»»
GEIS-69	Grupo Español de Investigación (GEIS)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC «Ensayo de fase I-II de sunitinib y/o nivolumab mas quimioterapia en sarcomas avanzados de tejidos blandos y oseos»
ITCC-101 – APAL2020D	Princess Maxima Center for Pediatric Oncology BV	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC «Ensayo aleatorio de fase III de fludarabina/citarabina/gemtuzumab ozogamicina con o sin venetoclax en niños con LMA recidivante»
IM047-023	Celgene Corporation	GASTROENTEROLOGÍA	EE.CC «Estudio en fase II/III, multicentrico, aleatorizado, doble ciego, para evaluar la eficacia , la seguridad, la farmacocinetica y la farmacodinamica de ozanimod por via oral (RPC1063) en participantes pediatricos con enfermedad de Crohn de moderada a intensamente activa a una respuesta inadecuada al tratamiento convencional»
LP0162-1335	LEO-PHARMA A/S	DERMATOLOGIA	EE.CC»Ensayo en monoterapia, aleatorizado, simple ciego (evaluador), de grupos paralelos para evaluar la farmacocinética y la seguridad de tralokinumab en niños (de 2 a<12 años) con dermatitis atópica de moderada a grave.
FIBHNJ-2021-01	FUNDACION INVESTigacion Biomedica Hospital Univsersitario «Niño Jesus»	UCI	Ensayo clínico fase III abierto, aleatorizado, controlado, de no inferioridad, para evaluar la eficacia y seguridad de pautas cortas ambulatorias de amoxicilina en niños con faringoamigdalitis aguda estreptocócica «
VX20-121-104	Vertex Pharmaceuticals Inc	Neumologia	“Estudio en fase III y abierto para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo del tratamiento combinado VX-121 en sujetos con fibrosis quística”
RP-L102-0221-LTFU	Rocket Pharmaceuticals Inc	ONCO-HEMATOLOGIA	“Seguimiento a largo plazo: Estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de RP-L102”
EPX-100-001	Epygenix Therapeutics INC	Neurologia	Ensayo multicentrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, de 20 semanas de duracion, de EPX-100 (clemizol HCI), como tratamiento complementario en pacientes con sindrome de Dravet (ensayo ARGUS)
AB.OH.2018	Fundacion Hospital Universitario Vall d Hebron	ONCO – HEMATOLOGIA	“Ensayo clínico fase IV, aleatorizado, abierto, de grupos paralelos para evaluar la retirada precoz de antibióticos en pacientes pediátricos oncohematológicos con neutropenia febril (estudio eSTOP)”
MAXIMA 2020/01	Fundacion Española de Hematologia y Oncologias Pediatricas (FSEHOP)	Oncologia	“Teicoplanina como profilaxis de la infección en pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda”
20110261	Amgen, S.A.	Oncologia	Estudio Fase I, multicéntrico, abierto de de-escalado de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de Talimogene Laherparepvec en pacientes pediátricos con tumores avanzados que no sean del sistema nervioso central y que sean tratables con inyección directa.
CART19BE-03Ped	FUNDACION PRIVADA PER LA RECERCA HOSP. SANT JOAN DE DEU	ONCOLOGIA PEDIATRICA	Estudio fase 2 de la infusión de linfocitos T diferenciados autólogos de sangre periférica expandidos y transducidos con un lentivirus paraexpresar un receptor antigénico quimérico con especificidad anti-CD19 (A3B1)conjugado con las regiones coestimuladoras 4-
YKP509C003	SK LIFE SCIENCIE INC	NEUROLOGIA	“A randomized, double-blind, placebo-controlled study to investigate the efficacy and safety of carisbamate (YKP509) as adjunctive treatment for seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome in children and adults, with optional open-label extension
CA224-127	BRISTOL MYERS SQUIBB INTERN.	ONCOLOGIA PEDIATRICA	“Estudio en fase III, aleatorizado, abierto, de la combinación de dosis fija de nivolumab + relatlimab subcutáneo frente a la combinación de dosis fija de nivolumab + relatlimab intravenoso en participantes con melanoma metastásico o irresecable sin tratamiento previo”
NE001	ERGOMED CLINICAL RESEARCH LIMITED	NEUROLOGÍA	EECC » Medidas de seguridad y terapeuticas de la estimulacion con corriente continua catodica transcraneal (TDCS) en pacientes con epilepsia focal resistente al tratamiento»
CLEE011Q12101	NOVARTIS FARMACEUTICA SA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC» Estudio de Fase I/II multicentrico en el que se evaluan la eficacia y la seguridad de ribociclib (LEE011) en combinacion con topotecan y temozolomida (TOEM) en pacientes pediatricos con neuroblastroma recidivante o refractario y otros tumores solidos»
ONC201-108	CHIMERIX INC	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC «ONC 201 para el tratamiento del glioma difuso con mutacion H3 K27M recien diagnosticado tras la finalizacion de la radioterapia, estudio aleatorizado de dobe ciego, controlado con placebo y multicentrico»
EXP-P-VAL (EXPLORER)	MARSIBIONIC	REHABILITACION	EECC «Validacion del Explorer V2 pediatrico y adolescente en niños con enfermedades neurologicas y neuromusculares»
DAY101-002	DAY ONE BIOPHARMACEUTICALS INC	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EECC «Ensayo en fase III, aleatorizado, internacional y multicentrico de DAY 101 en monoterapia frente a la quimioterapia estandar en pacientes con glioma pediatrico de bajo grado que presentan una alteracion de RAF activadora que requiere tratamiento sistemico de primera linea»
SUG_ART	PERSEI VIVARIUM SL	ENDOCRINOLOGÍA	EO «Estudio de utilizacion de plataformas digitales para el control del tratamiento con insulina en paciente con diabetes mellitus tipo 1»
RASMUSSCELL	FUNDACION INVESTIGACION BIOMEDICA HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PRINCESA	NEUROLOGÍA	EECC «Ensayo clinico abierto, Fase I para evaluar la seguridad y respuesta clinica de la infusion intra-arterial de dosis repetidas de celulas mesenquimales autologas en niños y adolescentes con epilepsias refractarias de base Inmune»
MB SERMAS – ATLAS 2030	MARSIBIONIC	REHABILITACION	EECC «Eficacia de un programa de rehabilitacion con el exoesqueleto ATLAS 2030 en pacientes pediatricos con paralisis cerebral»
J2T-MC-KGBI	Lilly, S.A.	ROCKET PHARMACEUTICALS INCDERMATOLOGIA	EE.CC «Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinetica de LEBRIKIZUMAB en comparacion con placebo en participantes entre 6 meses y menos de 18 años de edad con dermatitis atopica de moderada a grave»
ZX008-2103 / EP026	ZOGENIX INTERNATIONAL LTD	NEUROLOGÍA	EECC «Estudio en fase III multicentrico, aleatorizado, doble ciego, de dosis fija, controlado con placebo para examinar la eficacia y la seguridad del ZX008 en pacientes con sindrome por deficienciade CDKL5 seguido de una extension abierta»
CQGE031G12303B	NOVARTIS FARMACEUTICA SA	ALERGOLOGIA	EECC «Estudio de extension multicentrico, doble ciego y de tres años de duracion en el que se evaluan la seguridad y la eficacia a largo plazo de ligelizumab en pacientes que hayan completado estudios de fase III de ligelizumab en alergia sanitaria»
RP-L201-0121-LTFU		Oncohematología	EECC «Seguimiento a largo plazo de la Terapia Genica de la deficiencia de adhesion leucocitaria tipo I (LAD-I): Estudio Clinico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusion de celulas madres hematopoyeticas autologas transducidas con un vector lentiviral que cofifica el gen ITGB2»
V712-306	DBV TECHNOLOGIES SA	ALERGOLOGIA	EECC «Estudio aleatorizado de fase III, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la inmunoterapia epicutanea con DVB712 250 mg, en niños de entre 4 y 7 años con alergia al cacahuete»

CÓDIGO EECC	PROMOTOR	LÍNEA DE INVESTIGACIÓN	TÍTULO
P10-262/ABB (STRIVE)	ABBVIE SPAIN, S.L.U.	REUMATOLOGÍA	REGISTRO OBSERVACIONAL POST-COMERCIALIZACIÓN, MULTICÉNTRICO Y LONGITUDINAL DE EVALUACIÓN DE LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE HUMIRA ® (ADALIMUMAB) EN NIÑOS CON ARTRITIS IDIOPÁTICA JUVENIL (AIJ) POLIARTICULAR O DE EVOLUCIÓN POLIARTICULAR DE ACTIVIDAD ENTRE MODERADA Y GRAVE. E.O.
ISG-GEIS-OS-2 (GEIS33)	GRUPO ESPAÑOL DE INVESTIGACIÓN (GEIS)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO POSTAUTORIZADO DE SEGUIMIENTO PROSPECTIVO (EPA-SP): “ESTUDIO PROSPECTIVO OBSERVACIONAL DE LA EXPRESIÓN DE ABCB1/P-GLICOPROTEÍNA COMO FACTOR PARA LA ESTRATIFICACIÓN BIOLÓGICA DEL OSTEOSARCOMA NO METASTÁTICO DE LAS EXTREMIDADES” E.O.
P11-292	ABBVIE DEUTSCHLAND GMBH	GASTROENTEROLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL LIGADO A LA AUTORIZACIÓN (EPA-LA): UN REGISTRO NO INTERVENCIONISTA A LARGO PLAZO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFECTIVIDAD DE HUMIRA® (ADALIMUMAB) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON ENFERMEDAD DE CROHN (EDC) ACTIVA ENTRE MODERADA Y GRAVE (CAPE)”
ALX-HPP-501	ALEXIÓN PHARMACEUTICAL INC	ENDOCRINOLOGÍA	ESTUDIO OBSERVACIONAL NO POSTAUTORIZACIÓN (NO-EPA): REGISTRO OBSERVACIONAL, LONGITUDINAL, PROSPECTIVO, A LARGO PLAZO DE PACIENTES CON HIPOFOSFATASIA.
HOS	SHIRE INTERNATIONAL GMBH	NEUROLOGÍA	ESTUDIO OBSERVACIONAL-E.O. (REGISTRO DATOS): ESTUDIO DE RESULTADOS EN HUNTER –SEGUIMIENTO INTERNACIONAL, MULTICENTRICO, OBSERVACIONAL Y PROLONGADO SOBRE PACIENTES CON SÍNDROME DE HUNTER (MUCOPOLISACARIDOSIS DE TIPO II).
AG348-C-008	AGIOS PHARMACEUTICALS INC	ONCOHEMATOLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓ OBSERVACIONAL (EPA-SP): REGISTRO LONGITUDINAL INTERNACIONAL DE DEFICIENCIA DE PIRUVATO CINASA O PIRUVATO QUINASA.
EORTC-1553-SPECTA	EORTC AISBL/IVZW	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO NO-EPA: SPECTA: SELECCIÓN DE PACIENTES CON CÁNCER PARA ACCEDER DE FORMA EFICIENTE A ENSAYOS CLINICOS «SCREENING CANCER PATIENTS FOR EFFICIENT CLINICAL TRIAL ACCESS».
DRKS00011208 (UMBRELA)	UNIVERSITÄT DES SAARLANDES	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL NO-EPA TÍTULADO: “PROTOCOLO UMBRELA SIOP-RTSG 2016 – INVESTIGACIÓN INTEGRADA Y GUÍAS PARA DIAGNÓSTICO Y TERAPIA ESTANDARIZADOS DE TUMORES DE RIÑÓN EN NIÑOS, ADOLESCENTES Y ADULTOS JÓVENES”.
ACN-TEM-2018-01 (RetroTMZ)	INSTITUTO GUSTAVE ROUSSY	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN TIPO OBSERVACIONAL TITULADO: MULTICENTRE RETROSPECTIVE STUDY OF TEMOZOLOMIDE USE IN PEDIATRIC REFRACTORY / RELAPSED NEUROBLASTOMA
17180	ORPHAN EUROPE	GASTROENTEROLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN: ENTENDIENDO EL TRATAMIENTO A LARGO PLAZO CON CARBAGLU PARA PACIENTES CON ACIDEMIA ORGÁNICA: UN ENFOQUE DE METODOLOGÍA MIXTA DE TIPO EPA-SP.
I-CML-Ped Study	SOCIEDAD ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y ONCOLOGÍA EDIÁTRICA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL EPA-SP: “INTERNATIONAL STUDY OF CHRONIC MYELOID LEUKEMIA (CML) TREATMENT AND OUTCOMES IN CHILDREN AND ADOLESCENTS – ESTUDIO INTERNACIONAL DEL TRATAMIENTO Y RESULTADOS DE LA LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA (LMC) EN NIÑOS Y ADOLESCENTES (I-CML-PED STUDY).
INTERFANT-06	SOCIEDAD ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y ONCOLOGÍA PEDIÁTRICA	GASTROENTEROLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL NO-EPA CON TÍTULADO “GUIA DE RECOMENDACIONES DE LA SEHOP PARA EL TRATAMIENTO DE LA LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA AGUDA O BIFENOTÍPICA DEL LACTANTE MENOR DE 1 AÑO”
SurPass	FUNDACIÓN SOCIEDAD ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y ONCOLOGÍA PEDIÁTRICA (FSEHOP)	ONCOHEMATOLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL NO-EPA TITULADO: «SURVIVORSHIP PASSPORT».
ALK-AA-2019-01	ALK-ABELLÓ, S.A.	FARMACIA	ESTUDIO POSAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL TITULADO: “ANÁLISIS DE LOS PERFILES DE SENSIBILIZACIÓN A LOS DIFERENTES ALÉRGENOS DE ALTERNARIA ALTERNATA Y SU RELACIÓN CON EL PERFIL CLÍNICO DE LOS PACIENTES».
PREDIGA	FUNDACION ESPAÑOLA DE HEMATOLOGIA Y HEMOTERAPIA	ONCOHEMATOLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN TIPO OBSERVACIONAL No-EPA titulado: Memoria para el estudio de esplenomegalia y pacientes esplenectomizados no filiados en población infantil y adulta.
SIS-TRA-2017-01 (REF AEMPS NCT03193476)	KYOWA KIRIN SERVICES LIMITED	NEFROLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN TITULADO “REGISTRO INTERNACIONAL MULTICÉNTRICO PROSPECTIVO, OBSERVACIONAL Y NO INTERVENCIONAL DE PACIENTES CON HIPOFOSFATEMIA LIGADA A CROMOSOMA X (XLH)”.
LAL-TNF-2019-01 (FG-2019-01)	DR. LUIS ANDRÉS LÓPEZ PÉREZ (SERVICIO FARMACIA HGUGM)	GASTROENTEROLOGÍA	ESTUDIO EPA-AS TITULADO: MARCADORES GENÉTICOS TRANSCIPTÓMICOS Y CELULARES DE RESPUESTA A TERAPIA BIOLÓGICA EN ENFERMEDAD INFLAMATORIA INTESTINAL PEDIÁTRICA.
iBFM AMBI2018	BFM STUDY GROUP (REPRESENTADO POR SEHOP)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL EPA-SP TITULADO: “IBFM AMBI2018 CHILDHOOD AMBIGUOUS LEUKEMIA PROSPECTIVE REGISTRY”.
IMPERAS GEIS 61	FUNDACIÓ HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D´HEBRÓN	ANATOMÍA PATOLÓGICA	ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE TIPO OBSERVACIONAL NO-EPA TÍTULADO: “ESTUDIO SOBRE EL IMPACTO EN EL PRONÓSTICO Y LA CALIDAD DE VIDA DEL DIAGNÓSTICO ANATOMOPATOLÓGICO CENTRALIZADO DE SARCOMAS DE PARTES BLANDAS EN EL ESTADO ESPAÑOL.
ANED4KIDS	OUTCOMES´10 SLU	GASTROENTEROLOGÍA	ESTUDIO OBSERVACIONAL TITULADO: “ELABORACIÓN DE UNA HERRAMIENTA DE AYUDA PARA LA TOMA DE DECISIONES EN NUTRICIÓN ENTERAL DOMICILIARIA PEDIÁTRICA «
DCAyCel	ALPHA BIORESEARCH SL / FIBHNJ	NEUROLOGÍA	EE.CC.: ENSAYO CLINICO ABIERTO, FASE I PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y RESPUESTA CLINICA PRELIMINAR DEL USO DE CÉLULAS MADRE MÉSENQUIMALES ALOGÉNICAS DE MÉDULA ÓSEA EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON DAÑO CEREBRAL ADQUIRIDO»
E.26	EPIDISEASE SL	CIRUGIA ORTOPÉDICA Y TRAUMATOLOGÍA	EE.CC.: «EVALUACIÓN DE FUNCIONAMIENTO CLINICO DEL KIT SCOLIPRO PARA EL PRONÓSTICO DE LA ESCOLIOSIS IDIOPÁTICA ADOLESCENTE (EIA). DESCUBRIMIENTO DE LOS MARCADORES PREDICITIVOS DE RESPUESTA AL TRATAMIENTO CON APARATOS ORTOPÉDICOS»
FIBHNJ-2020-01	APICE SOLUCIONES SL / FIBHNJ	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: «ENSAYO CLINICO FASE LB PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA PRELIMINAR DE ALOCELYVIR (CÉLULAS MESÉNQUIMALES ALOGÉNICAS + ICOVIR-5) EN NIÑOS, ADOLESCENTES Y ADULTOS JÓVENES CON GLIOMA DIFUSO DE LA PROTUBERANCIA (DIPG) DE NUEVO DIAGNOSTICO EN COMBINACIÓN CON RADIOTERAPIA O MEDULOBASTOMA EN RECAIDA/PROGRESIÓN EN MONOTERAPIA»
FaR-RMS	FSEHOP	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: «FAR-RMS: AN OVERARCHING STUDY FOR CHILDREN AND ADULTS WITH FRONTLINE AND RELAPSED RHABDOMYOSARCOMA’’
FIBHNJ-2019-01	HOSPITAL VALL D’HEBRON	ONCOLOGIA PEDIATRICA	EE.CC.: COMBINACIÓN DE ALOCELYVIR CON QUIMIOTERAPIA Y RADIOTERAPIA PARA EL TRATAMIENTO DE NIÑOS Y ADOLESCENTES CON TUMORES SÓLIDOS EXTRA-CRANEALES EN RECAÍDA O REFRACTARIOS
EPA-SP REGISTRO ALERGODATA	SOCIEDAD ESPAÑOLA DE ALERGOLOGIA E INMUNOLOGIA CLINICA (SEAIC)	ALERGOLOGIA	EE.CC.: «ESTUDIO OBSERVACIONAL POSTAUTORIZACION REGISTRO ALERGODATA»
CASAM	SOCIEDAD ESPAÑOLA DE NEUMOLOGIA PEDIATRICA (REPRESENTADA POR IQVIA)	PEDIATRIA SOCIAL	E.O. «ESTUDIO OBSERVACIONAL Y ABIERTO EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON ASMA GRAVE CON FENOTIPO EOSINOFILICO TRATADOS CON MEPOLIZUMAG»
LOGGIC CORE	SOCIEDAD ESPAÑOLA DE HEMATOLOGIA Y ONCOLOGIA PEDIATRICA (FSEHOP)	ONCOLOGIA PEDIATRICA	E.O.»ESTUDIO LOGGIC CORE BIOCLINICAL DATA BANK DE TIPO OBSERVACIONAL SIN MEDICANTO»
EPD32	UCB BIOPHARMA SRL	NEUROLOGÍA	E.O. «EXCHANGE OF CLINICAL PRACTICE AND REAL-LIFE TREATMENT WITH BRIVARACETAM (EXPERICENCE)
ALLOBOLOME	FUNDACION PUBLICA ANDALUZA PARA LA GESTION DE LA INVESTIGACION EN SALUD DE SEVILLA (FISEVI)	ONCOHEMATOLOGÍA	E.O. «IMPACTO DEL DISBALANCE DEL METABOLOMA Y MICROBIOMA INTESTINALES DE RECEPTORES DE TRASPLANTE HEMATOPOYETICO EN EL DESARROLLO DE LA ENFERMEDAD INGERTO CONTRA HUESPED» (ALLOBOLOME)
AG348-015	AGIOS PHARMACEUTICALS INC	ONCOHEMATOLOGÍA	ESTUDIO POSTAUTORIZACION «REGISTRO LONGITUDINAL INTERNACIONAL DE DEFICIENCIA DE PIRUVATO CINASA:RESULTADOS COMUNICADOS POR LOS PACIENTES»
20180130	AMGEN INC	ONCOHEMATOLOGÍA	ESTUDIO POST-AUTORIZACION TIPO OBSERVACIONAL «EVALUACION DE LA SEGURIDAD A LARGO PLAZO EN LOS PACIENTES PEDIATRICOS CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA AGUDA (LLA) DE PRECURSORES B QUE HAN SIDO TRATADOS CON BLINATUMOMAB O QUIMIOTERAPIA, SEGUIDO DE UN TRASPLANTE»
D1346R0004	ASTRAZENECA	ONCOLOGIA PEDIATRICA	ESTUDIO POSTAUTORIZACION «ESTUDIO POSTAUTORIZACION DE SEGURIDAD DE PACIENTES PEDIATRICOS QUE INICIAN EL TRATAMIENTO CON SELUMETINIB: ESTUDIO DE COHORTES PROSPECTIVO DE VARIOS PAISES»
LLFN01	PHARM-OLAM INTERNATIONAL LLC	NEUROLOGÍA	Estudio «Endpoint Enabling Study in Cyclin-dependent kinase-like 5 Deficiency Disorder (CDD)
STA-B-001	STALICLA SA	PSIQUIATRIA	ESTUDIO CLINICO TITULADO «Estudio internacional, multicentrico, Observacional para caracterizar las subpoblaciones clinicas de pacientes con trastorno del aspectro autista»
CS_00777 READAP	SANOFI AVENTIS SAU	DERMATOLOGIA	«Retrospective study to describe the use od Dupilumab for Pediatric Atopic Dermatitis in Spain: Patient profile,effectiveness and safety»
R-0004/23	DR.JOSE MARIA AHIJADO AGUDO	CIRUGIA ORTOPÉDICA Y TRAUMATOLOGÍA	E.O. «Manejo del dolor Postoperatorio en Cirugia de Escoliosis Idiopatica del Adolescente»
NES-2019-ENF-CROHN	OUTCOMES´10 SLU	GASTROENTEROLOGÍA	EO «Real World Evidence en pacientes pediatricos con Enfermedad de Crohn activa – Estudio REDIVEC»
PROA-Q	FUNDACION ESPAÑOLA FARMACIA	FARMACIA	«E.O. «Analisis de la adecuacion del uso de la Profilaxis Antibiotica en procedimientos quirurgicos realizados en España»
AA_00117	PAREXEL INTERNACIONAL IRL	Oncohematología	E.O. «Efectividad comparada en la vida real del belumosudil frente al mejor tratamiento disponible elegido por el medico para la enfermedad cronica de injerto contra huesped: Estudio retrospectivo basado en las historias clinicas de los pacientes»