Fundación para la investigación biomédica. Hospital infantil universitario Niño Jesús

Estudio Anemia de Fanconi

El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, participa en un estudio que demuestra, por primera vez, la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi.

El estudio, cuyo investigador principal es el Dr. Julián Sevilla, jefe de Hematología y Hemoterapia del Hospital público Infantil Niño Jesús de la Comunidad de Madrid, ha demostrado que la terapia génica puede resultar eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi.

Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años, acaban de ser publicados en “The Lancet”, una de las revistas médicas de mayor impacto a nivel internacional.

Ninguno de los estudios clínicos realizados hasta el momento había conseguido que la terapia génica fuera eficaz en esta compleja enfermedad.

El equipo investigador español ha demostrado en pacientes afectados por el subtipo A de la anemia de Fanconi (causado por mutaciones en el gen FANCA) que incluso en ausencia de acondicionamiento con quimioterapia, la autotransfusión de células madre hematopoyéticas corregidas del defecto genético facilita el aumento progresivo de las células corregidas en la mayor parte de los pacientes.

Localización

Av. de Menéndez Pelayo 65
28009, Madrid

Email

fibhnjs@salud.madrid.org

Teléfono

+(34) 608 718 339
08:30 a 15:00 de lunes a viernes

aquí estamos para lo que necesites

Contacta con nosotr@s

3 + 14 =